Le scelte strategiche del programma CAR-T in Regione Friuli Venezia Giulia: investimenti e opportunità

JOSEPH POLIMENI
Direttore Generale Azienda Regionale di Coordinamento per la Salute (ARCS), Friuli Venezia Giulia

LAURA REGATTIN
Direttore Sanitario Azienda Regionale di Coordinamento per la Salute (ARCS), Friuli Venezia Giulia

LAURA MATTIONI
Direttore Farmacia Ospedaliera Azienda Regionale di Coordinamento per la Salute (ARCS), Friuli Venezia Giulia

Riassunto: Gli Autori dell’articolo, dopo avere delineato lo stato dell’arte delle potenzialità delle terapie con Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T), nell’ambito dei Medicinali per Terapie Avanzate, illustrano l’esperienza della Regione Friuli Venezia Giulia messa in campo per fronteggiare le criticità relative alla piena disponibilità della terapia per tutti pazienti che ne hanno bisogno. Nella seconda parte dell’articolo vengono riportate le prospettive future e i nodi da scogliere a livello nazionale ed europeo per rendere le terapie con CART una reale possibilità di chance terapeutica anche utilizzando nuovi sistemi di Health Technology Assessment che siano più rispondenti alla specificità delle terapie da valutare.

Parole chiave: terapia CAR-T, medicinali per terapie avanzate, HTA, livelli essenziali di assistenza (LEA)

Abstract: The paper’s authors, after having outlined the state of art of therapies potentialities of Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T), in the field of Advanced Therapy Medicinal Products, describe the Friuli Venezia Giulia’s experience to face problems concerned full therapy availability for all need patients. In the second part of the article are reported future perspectives and cruxes to be solved at Italian and European level to make CAR-T therapies a chance in the real-world, also using new more fitting tools of Health Technology Assessment related to the specificity to be evaluated.

Keywords: CAR-T Therapy, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), HTA, Levels of Care

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